Сотрудники Университета Нового Южного Уэльса смогли успешно изменить человеческую ДНК, разбудив один "спящий" ген. Это позволило клеткам вырабатывать больше гемоглобина, передает Inquisitr. Итак, изменению подверглась всего одна клетка ДНК в красных кровяных клетках человека. Результатом стало более активное производство гемоглобина.
Ученые повысили активность гена, который с самого рождения не проявлялся. Они надеются, что опробованная технология способна подарить новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других, опасных для жизни заболеваний крови. Также это перспективное направление в сфере выборочной манипуляции в геноме. По словам Мерлин Кроссли, руководителя исследования, методика абсолютно безопасна, ведь происходит активация генетических вариаций, уже заложенных природой. Правда, пока о реальных испытаниях на людях речь не ведется.
Специалисты рассказывают: в организме человека в течение всей его жизни вырабатывается два типа гемоглобина. Первый – фетальный гемоглобин (способен быстро поглощать кислород из крови матери на стадии беременности), второй – взрослый. Если у человека проблемы с взрослым гемоглобином, то его вырабатывается недостаточно и тело испытывает на себе дегенеративный эффект. Ученым же удалось сохранить активность гена, отвечающего за фетальный гемоглобин. Обычно он отключается после рождения человека.
Для этого использовались белки, редактирующие геном, – TALENы. Они вырезают ген в определенный момент, а потом сбрасывают часть ДНК, которую нужно вставить в качестве заплатки. Как показал эксперимент, под воздействием белка TALEN ДНК редактировалась, и клетка быстро замещала удаленную часть донорской, заранее подготовленной учеными.
