Китайские генетики из университета Сунь Ятсена признались, что они пытались модифицировать геном человеческих зародышей и столкнулись с непреодолимыми сложностями, которые не позволяют использовать популярный редактор генома CRISPR/CAS9 в терапевтических целях.
Китайские генетики признались на страницах научного журнала в том, что они действительно модифицировали геном в ряде человеческих зародышей, слухи о чем начали распространяться в начале марта.
В начале марта текущего года в научных кругах начали ползти слухи о том, что ряд китайских ученых и их американских коллег уже провел ряд опытов по редактированию и замене генов в дефектных человеческих эмбрионах, о чем редакции новостной службы Nature рассказал ряд неназванных молекулярных биологов.
Сегодня эти слухи подтвердились – китайские генетики под руководством Цзюньцзю Хуана (Junjiu Huang) из университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу опубликовали на этой неделе статью в журнале Protein & Cell, в которой они описали результаты в целом довольно неудачных попыток адаптировать стремительно набирающую популярность систему редактирования генома CRISPR/Cas9 для манипуляций человеческой ДНК.
Как подчеркивают авторы статьи, пытаясь снизить градус критики, они использовали в таких опытах “мертвые” человеческие зародыши, которые были получены ими с согласия пациентов из местных центров планирования семьи и репродукции.
Хуан и его коллеги попытались удалить из их ДНК дефектный ген HBB, вызывающий бета-талассемию – тяжелое генетическое заболевание крови, вызывающее массу крайне неприятных последствий: деформацию черепа и костей, умственную отсталость и ряд других проблем.
Как показал этот эксперимент, CRISPR/Cas9 не справился с поставленной задачей – лишь 28 из 86 эмбрионов успешно пережили редактирование генома, и лишь четыре из них стали обладателями исправленной версии гена HBB. На этом этапе генетики были вынуждены остановить эксперимент, так как они заметили, что помимо исправлений в нужной части ДНК CRISPR/Cas9 менял структуру генома и в “несанкционированных” его участках.
По словам ученого, итоги этих экспериментов не были опубликованы в самых престижных научных журналах, таких как Nature или Science, по той причине, что их редакции отказались принимать статью “по этическим соображениям”.
Тем не менее Хуан не планирует отказываться от продолжения экспериментов – по его словам, его научная группа работает сейчас над созданием более точных и короткоживущих ферментов, которые снизят число ошибочных “правок”. Кроме того, проблема может крыться в том, что использованные генетиками эмбрионы содержали в себе по три копии хромосом.
