Британские ученые запустили новаторский эксперимент, чтобы увидеть может ли генная терапия потенциально заменить трансплантацию сердца. Первое в своем роде исследование будет расследовать эффективность генной терапии для пациентов с системой поддержки левого желудочка сердца.
Шестнадцать случайно выбранных пациентов будут лечить с помощью корректирующего гена, чтобы помочь их сердцам биться сильнее. Восемь других получат «фиктивную» плацебо терапию.
Терапия предполагает введение безвредного вируса в поток крови для введения корректирующего гена в клетки сердечной мышцы. Цель состоит в том, чтобы повысить уровень белка под названием SERCA2a, который играет важную роль в сокращении сердечной мышцы.
Через шесть месяцев после лечения, будет проведена биопсия сердечной мышцы, чтобы увидеть, присутствует ли в ней ген и как он функционирует.
Профессор Сиан Хардинг, руководитель Британского центра сердца в Имперском колледже Лондона (Sian Harding, British Heart Foundation Centre of Regenerative Medicine at Imperial College London), говорит: «Важно помнить, что терапия не исправляет дефект гена. Мы работаем еще глубже и независимо от того, что стало причиной сердечной недостаточности, терапия должна стать полезной в равной степени для пациентов с разными причинами нарушений: из-за генов, образа жизни, окружающей среды или смеси всего этого».
Сердечная недостаточность возникает, когда сердце становится слишком слабым, чтобы эффективно качать кровь по всему телу. Она может возникнуть после сердечного приступа, из-за высокого кровяного давления, поврежденных клапанов сердца, вирусных инфекций и злоупотребления алкоголем или наркотиками.
Кардиолог доктор Ник Баннер (Dr Nick Banner) добавляет: «Сердечная недостаточность является прогрессирующим состоянием, что приводит к низкому качеству жизни и продолжительность жизни сокращается Лучшее лечение в настоящее время – пересадка сердца, но нехватка донорских органов в Великобритании означает, что многие пациенты умирают в списке пересадки ожидания».
Пока не появится донорское сердце, LVADs может помогать пациентам достаточно долго, но не вечно. Основанием для исследования стало изучение эффективности новой формы терапии, которая в будущем может стать жизнеспособной альтернативой нелегкой трансплантации.
