Ученым из США впервые удалось преодолеть причину синдрома Дауна. В ходе нового эксперимента клеточные биологи из университета штата Массачусетс выключили третью копию 21-й хромосомы, которая, как известно, является причиной этого заболевания.
Эксперимент проведен в лабораторных условиях (in vitro) и является первым шагом к разработке хромосомной терапии синдрома Дауна. Ученые использовали перепрограммированные плюрипотентные стволовые клетки, полученные из кожи человека с синдромом Дауна. Они внедрили ген XIST в одну из трех копий 21-й хромосомы. Присутствие активного гена XIST привело к тому, что лишняя копия хромосомы отключилась.
В ходе исследование ученые также смогли ввести в подопытные клетки «переключатель генов», благодаря которому активность XIST можно регулировать с помощью антибиотика доксициклина. Таким образом, потенциально возможно влиять на симптомы заболевания.
