Ученые впервые провели высокоточную "химическую операцию" на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическую болезнь.
Команда китайских ученых университета Sun Yat-sen использовала методику основного редактирования, чтобы исправить одну ошибку из трех миллиардов “знаков” нашего генетического кода.
Они поменяли еще не имплантированные лабораторные эмбрионы для удаления болезни бета-талассемии.
Ученые утверждают, что такой подход позволит в будущем лечить значительное количество наследственных болезней.
Методика заключается в корректировке четырех основных блоков ДНК: аденина, цитозина, гуанина и тимина.
Они общеизвестны по буквам A, C, G и T.
Все пути к строению и управлению человеческим телом закодированы в комбинации этих четырех основ.
Потенциально угрожающая жизни болезнь бета-талассемия возникает в результате изменения основы в генетическом коде – известной как точечная мутация.
Ученые откорректировали ее до начального состояния.
Они проверили ДНК на ошибки, изменили G A (гуанин на аденин) – таким образом исправили мутацию.
Цзюнь Цзиу Хуан из команды ученых рассказал BBC News: “Мы первыми показали возможность лечения генетических болезней в эмбрионах человека благодаря основному редактированию”.
Он сказал, что их исследование открывает новые пути для лечения пациентов, предотвращает бета-талассемию у новорожденных “и даже другие врожденные болезни”.
Эксперименты проводили на тканях пациентов с болезнями крови, а также на клонированных эмбрионах человека.