Ведущие мировые генетики вчера анонсировали новую форму уникальной генной терапии, которая, вероятно, позволит помогать людям, страдающим от заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми.
Новая методика позволит ученым редактировать генетическую информацию с большой точностью. Это означает, что в ДНК человека можно будет внести точные изменения. Потенциально, это позволит ученым лечить генетические заболевания, такие как серповидно-клеточную анемию, синдром Дауна и болезнь Хантингтона.
Ученые считают, что техника настолько точна, что с ее помощью можно производить замену дефектных генов здоровыми, а это в свою очередь поможет в борьбе с неизлечимыми вирусными заболеваниями, такие как ВИЧ и рак. Вполне вероятно, что также она может быть использована для коррекции генных дефектов в человеческих эмбрионах во время ЭКО, а значит позволит устранить проблему до рождения ребенка.
Суть ранней генной терапии заключалась во вставке фрагментов ДНК-вирусов в геном человека наугад. Этот процесс был неточным и рискованным.
Лауреат Нобелевской премии профессор Крейг Мелло в интервью Independent сказал: “CRISPR – это невероятно мощная система, которая открывает перед нами невероятные перспективы. Ее потенциал огромен, она может использоваться как в сельском хозяйстве, так и для генной терапии на людях”.
Мелло назвал новую систему триумфом фундаментальной науки и огромным прорывом, который может иметь серьезные последствия для молекулярной генетики.
Как сообщил нобелевский лауреат, новая технология способна решить многие проблемы безопасности генной терапии “зародышевой линии” благодаря точности результатов. При этом Мелло предупредил, что до ее использование в ЭКО еще далеко, потому что потенциальный промах может привести к появлению “непредвиденных последствий”.
Техника также может найти применение в сельском хозяйстве. Потенциально с ее помощью можно ускорить процесс развития ГМ-культур и домашнего скота. Процесс CRISPR, или короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами, были обнаружены японскими учеными в 1987-м году, однако тогда оценить ее потенциал ученые не смогли. С тех пор она рассматривалась как защита, используемая бактериями для защиты от вторжения вирусов, а в прошлом году учеными из Калифорнии было опубликовано историческое исследование, авторы которого утверждали, что она может быть использована против какого-либо генома.
В последние месяцы ученые в американских университетах использовали CRISPR процесс для изменения ДНК эмбрионов мыши и даже человеческих стволовых клеток, выращенных в пробирках.