Совет регулятора США впервые одобрил препарат генной терапии
Консультативный совет управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рекомендовал регулятору одобрить применение первого в стране лекарства для генной терапии. Американские СМИ назвали это событие “окном в новую эру медицины”.
Препарат производства швейцарской компании Novartis, вынесенный на рассмотрение FDA, разработан для борьбы с острым лимфобластным лейкозом – раком крови.
B-клеточный лимфобластный лейкоз – самый распространенный вид рака среди американских детей. Если FDA одобрит средство генной терапии Novartis, то воспользоваться им смогут и совсем юные пациенты в возрасте от 3 лет.
Хотя регулятор не обязан выполнять рекомендации Консультативного совета, эксперты расценивают шансы на то, что препарат будет одобрен, как очень высокие. Окончательное решение ожидают в сентябре 2017 года.
Препарат под названием Tisagenlecleucel действует по принципу адаптивной иммунотерапии генетически модифицированными Т-лимфоцитами. Эта технология называется CAR-T.
Из крови пациента извлекают клетки иммунной системы – T-лимфоциты, которые называют T-киллерами. Затем с помощью модифицированного вируса иммунодефицита человека их генетический код изменяют так, чтобы они атаковали B-клетки, которые тоже относятся к иммунной системе. “Перепрограммированные” T-клетки пересаживают обратно пациенту. Но из-за того, что они уничтожают как раковые, так и здоровые B-клетки, пациенту нужно регулярно вводить антитела – иммуноглобулины.
Технология была разработана учеными в Пенсильванском университете, лицензия на нее принадлежит компании Novartis. Стоить лекарство будет до 500 тысяч долларов, но его достаточно применить однократно, а не годами, как в случае с химиотерапией.
Несмотря на эффективность генной терапии, на заседании Консультативного совета обратили внимание на ее тяжелые побочные эффекты. Так, первый прошедший через нее ребенок, пациентка Эмили, чуть не умерла от высокой температуры, сбоя артериального давления и отека легких.
Из-за побочных эффектов Novartis собирается ограничить количество клиник, в которых будет доступен препарат Tisagenlecleucel, до 30-35-ти.
Novartis в данный момент работает и над другими препаратами генной терапии – в том числе для лечения множественной миеломы, поражающей костный мозг, и опухолей головного мозга.